Bambini con Sma, farmaco salvavita anche al Santobono-Pausilipon

Via alle prime infusioni di farmaco salvavita per i bambini affetti da Sma (atrofia muscolare spinale). Nell'attesa che venga finalizzata la mappa della rete ospedaliera italiana dove sarà possibile somministrare la terapia con nusinersen, recentemente approvata dall'Agenzia del farmaco, i 23 centri prescrittori già autorizzati dalle Regioni hanno avviato l'iter sanitario per effettuare le prime iniezioni spinali che necessitano di figure specializzate e formate, nonché di ricovero in day hospital di almeno 24 ore. Ad accendere la prima luce di speranza sui piccoli pazienti e sulle loro famiglie è stato l'Irccs Burlo Garofolo di Trieste, che ha eseguito la prima infusione del trattamento. Nei prossimi giorni sarà la volta del NeMo di Milano e del Santobono-Pausilipon di Napoli.

«Le richieste per ricevere il nuovo farmaco sono in progressivo aumento - sottolinea il presidente di Famiglie Sma, Daniela Lauro - e occorrono figure professionali nell'ambito delle malattie neuromuscolari e almeno un centro per ogni regione che possa somministrare in sicurezza il farmaco. Abbiamo effettuato una web conference con oltre 250 partecipanti, dove i cinque centri che negli scorsi mesi hanno attuato il programma compassionevole (NeMo di Milano, Roma e Messina; Gaslini di Genova e Bambino Gesù di Roma), l'associazione Famiglie Sma (Genitori per la ricerca sull'atrofia muscolare spinale) e Asamsi (Associazione per lo studio delle atrofie muscolari spinali infantili), hanno risposto ai molteplici quesiti posti dai genitori dei piccoli pazienti. Questa è una fase molto delicata, che dobbiamo gestire con grande cautela: l'arruolamento dei pazienti, le modalità e le priorità d'accesso verranno definite caso per caso, previa valutazione da parte dei medici dell'ente di riferimento, che frattanto dovrà avere personale preposto adeguatamente formato».