Il sogno di non dipendere più dalle trasfusioni si è avverato per tre bambini che soffrivano di talassemia beta, grazie ad una terapia genica che si è...
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La sperimentazione è il frutto di oltre dieci anni di lavoro del gruppo di ricerca di Giuliana Ferrari, docente dell'Università Vita-Salute San Raffaele, all'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano e possibile grazie all'alleanza strategica tra Irccs Ospedale San Raffaele, Fondazione Telethon e Orchard Therapeutics. I ricercatori hanno utilizzato una tecnica di terapia genica simile a quella già impiegata all'SR-Tiget per altre malattie rare del sangue, come ADA-SCID (il cui trattamento è diventato il primo farmaco salva-vita di terapia genica approvato al mondo), la leucodistrofia metacromatica (MLD) e la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS). La beta talassemia è una malattia genetica del sangue molto diffusa nell'area mediterranea e che conta oltre 7000 pazienti solo in Italia. È causata da una mutazione del gene che incide nel funzionamento dei globuli rossi e in particolare per il trasporto dell'ossigeno. Nelle mutazioni più gravi i pazienti per sopravvivere devono ricorrere a frequenti trasfusioni, con una riduzione drammatica della qualità della vita, o al trapianto di midollo osseo da donatore. Lo studio è stato svolto grazie alla sinergia tra ricercatori di base e clinici e in collaborazione tra l'Unità Operativa di Immunoematologia Pediatrica e quella di Ematologia e Trapianto di Midollo dell'Ospedale San Raffale, dirette rispettivamente da Alessandro Aiuti e Fabio Ciceri, insieme al Centro malattie rare diretto da Maria Domenica Cappellini del Policlinico di Milano.
Lo studio, con il coordinamento clinico della dottoressa Sarah Marktel, si è avvalso della partecipazione di altri centri italiani esperti di talassemia e della collaborazione con associazioni dei pazienti.
Il Mattino