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Leucemia "cancellata" da una terapia rivoluzionaria genica. È la storia di Alyssa, 13 anni di Leicester, che nel maggio 2022 è diventata la prima paziente al mondo a ricevere cellule T modificate al Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH), in collaborazione con l'UCL Great Ormond Street Institute of Child Health. Un trattamento che ha estirpato - secondo i report dello stesso ospedale - la sua leucemia "incurabile".
Leucemia curata con la terapia sperimentale
Nel 2021 ad Alyssa era stata diagnosticata la leucemia linfoblastica acuta a cellule T (T-ALL). La ragazzina è stata sottoposta a tutte le terapie convenzionali per combattere il male: anche chemioterapia e un trapianto di midollo osseo. Ma il trattamento non ha sortito gli effetti sperati: la malattia si è ripresentata. Non c'erano ulteriori opzioni terapeutiche disponibili. Ed è per questo che Alyssa è stata "arruolata" in un nuovo studio clinico. A maggio è stata ricoverata nell'Unità di trapianto di midollo osseo (BMT) del GOSH, per ricevere cellule T CAR geneticamente modificate da un donatore sano.
Queste cellule - spiega la struttura ospedaliera sul suo sito - erano state modificate utilizzando una nuova tecnologia di modifica della base per consentire loro di dare la caccia e uccidere le cellule T cancerose senza attaccarsi a vicenda. Solo 28 giorni dopo il cancro era in remissione e la piccola è stata sottoposta a un secondo trapianto di midollo osseo per ripristinare il suo sistema immunitario. Oggi, a sei mesi di distanza, Alyssa sta bene. È tornata a casa, con la sua famiglia, sta recuperando e continua il suo follow-up post-trattamento.
Come funziona la nuova terapia
Il trattamento della leucemia di Alyssa con la tradizionale terapia a cellule T CAR era reso inefficiente perché anche le cellule T progettate per riconoscere e attaccare le cellule T cancerose finiscono per uccidersi a vicenda durante il processo di produzione prima che possano essere somministrate come trattamento, spiegano i ricercatori dell'ospedale. I team del GOSH e dell'UCL GOS ICH hanno quindi utilizzato una nuova tecnica di editing del genoma chiamata "editing di base", per creare un nuovo tipo di terapia con cellule T CAR in grado di attaccare quelle cancerose. La modifica delle basi funziona convertendo chimicamente singole lettere del codice del Dna (basi a singolo nucleotide) per modificare le cellule T. Hanno iniziato con cellule T sane provenienti da un donatore e hanno cominciato a modificarle.
La storia di Alyssa
Ad Alyssa è stata diagnosticata la leucemia a cellule T nel maggio 2021, dopo un lungo periodo di sintomi che la sua famiglia pensava fossero raffreddori, attacchi di virus e stanchezza generale. E' stata curata negli ospedali di Leicester e Sheffield con terapie standard - chemioterapia e trapianto di midollo osseo - ma sfortunatamente le équipe mediche non sono state in grado di tenere sotto controllo il suo cancro e portarlo alla remissione. Con le cure palliative unica opzione rimasta, Alyssa e la sua famiglia hanno discusso a lungo del nuovo studio clinico con gli esperti di terapia cellulare BMT e CAR T del GOSH e hanno preso la decisione di essere i primi a provare un trattamento sperimentale per la sua leucemia. Alyssa è la prima paziente al mondo ad aver aver ricevuto questa innovativa terapia cellulare modificata.
Le parole della madre
«I dottori hanno detto che i primi sei mesi sono i più importanti. Alyssa è molto matura e puoi dimenticare che è solo una bambina, ma spero che questo possa dimostrare che la ricerca funziona e che possano offrirla a più bambini - ha raccontato Kiona, la mamma della piccola paziente - tutto questo deve essere servito a qualcosa. Alyssa vuole tornare a scuola e presto potrebbe diventare realtà».
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Il Mattino