Staminali, la terapia genica italiana ha salvato 18 bambini Video

«Per la prima volta al mondo è stata autorizzata la prima terapia genica con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia...

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«Per la prima volta al mondo è stata autorizzata la prima terapia genica con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia genetica, l’ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi) che compromette il sistema immunitario e rende i bambini colpiti suscettibili alle infezioni più comuni». Lo annuncia la fondazione Telethon, che ha realizzato un video per raccontare tutto questo attraverso la storia di Rafael, il bimbo colombiano venuto in Italia nel 2009, uno dei 18 affetti da ADA-SCID e sottoposto alla sperimentazione.

Da oggi "Strimvelis", questo il nome del trattamento, «è diventato un “farmaco" accessibile a tutti coloro che ne hanno bisogno. Si tratta di un successo reso possibile grazie alla collaborazione con IRCCS Ospedale San Raffaele e l’industria farmaceutica GSK», conclude la fondazione.

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Il Mattino