La CAR-T, thérapie salvatrice : de nouvelles indications sont ajoutées aujourd'hui en clinique avec de grandes attentes de guérison pour un éventail plus large de patients oncohématologiques et des perspectives également dans les tumeurs solides. Cela alors que les trois ans qui définissent l'innovation (et la couverture par le fonds national correspondant) expirent et que de nouvelles indications sont ajoutées, dans des phases plus précoces de la maladie (par exemple dans le myélome et dans le traitement de patients adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B et de lymphome à cellules B de haut grade réfractaire), où les CAR-T améliorent considérablement le pronostic.
En même temps, le problème de la soutenabilité des coûts et de la réarticulation des centres autorisés se pose. En Italie, il y a 45 centres, mais chacun avec des solutions organisationnelles différentes : hub et spoke en Lombardie, mono hub en Émilie-Romagne, en réseau en Toscane, aucun centre en Sardaigne, tandis que le modèle de gouvernance du Frioul-Vénétie Julienne qui a identifié un fonds ad hoc de 2,5 millions d'euros par an pour garantir les besoins et un accès rapide et certain aux patients éligibles émerge.
Objectif : mettre en lumière les réalités des différents territoires et identifier les besoins et urgences des traitements CAR-T. En définitive, proposer des modèles plus appropriés et soutenables de cette innovation salvatrice et mettre en lumière les meilleures expériences développées dans les Régions.
Francesca Futura Bernardi, directrice du secteur pharmaceutique de la Région Campanie - lors d'une table ronde proposée par l'Observatoire innovation de Motore Sanità entre cliniciens, experts de la santé publique, personnalités institutionnelles engagées dans l'activité législative, qui a clôturé la Road map entre les Régions inaugurée il y a un an et qui s'est déroulée à travers des événements et des approfondissements, en présence et à distance, le long de la Botte, lors d'un webinaire tenu ces derniers jours avec le soutien non conditionnel de Gilead / Kite - a rappelé qu'il est en phase de complétion du réseau hématologique régional où aux deux centres CAR-T initiaux (le Polyclinique et le Santobono pour la pédiatrie) se sont ajoutés deux autres pour adultes (au Moscati d'Avellino et au Cardarelli de Naples, ce dernier en cours de certification).
Tous les nœuds à partir desquels émerge un modèle gagnant mis en œuvre en Frioul-Vénétie Julienne qui a établi un fonds dédié aux procédures CAR-T, permettant une approche où la procédure n'est pas le dernier recours mais garantie au patient lorsqu'il en a besoin. Une réalité expérimentée par Joseph Polimeniex commissaire en Campanie et depuis quelques années directeur général de l'ARCS Frioul-Vénétie Julienne : «Il y a encore à améliorer peut-être dans l'analyse des besoins– a-t-il dit – mais nous avons alloué 2,5 millions par an pour les CAR-T, des fonds supra-entreprises, régionaux. Nous visons à estimer de manière précise la cible et les besoins. À mon avis, il faut dépasser le système en silos et aux plafonds de dépense désormais anachroniques. Allouer des budgets d'impact et répondre aux demandes indiquées est la voie puisque nous sommes confrontés à des options thérapeutiques qui augmentent la qualité et la quantité de vie. Aujourd'hui nous parlons de CAR-T, demain ce sera l'Intelligence artificielle».
Gaspare Guglielmi, directeur au centre du Cardarelli de Naples, rappelle une étude de la Tor Vergata et de la Catholique où il ressort que les thérapies innovantes, y compris les CAR-T, «sont sous-utilisées en Italie par rapport aux patients qui pourraient en bénéficier tant pour les coûts (si nous voulions traiter tout le monde, il faudrait 4 milliards), que pour les carences structurelles, organisationnelles et de personnel des réseaux». Guglielmi a ensuite fait référence au modèle HCV, où il y a quelques années, face à un nombre de patients éligibles très élevé et à des ressources limitées, il a néanmoins été possible de traiter tout le monde.
La thérapie
Gianni Amunni, coordinateur scientifique de l'Ispro, a souligné que le thème des thérapies salvatrices innovantes CAR-T doit être à l'ordre du jour de la politique compte tenu de l'impact biotechnologique, des nouvelles indications, de l'efficacité salvatrice sur les patients qui n'ont pas d'alternatives de traitement.
En contrepartie, l'intervention de Claudio Zanon, directeur scientifique de Motore Sanità, qui a rappelé que le fonds pour les innovations n'est pas entièrement dépensé par toutes les Régions et que la partie organisationnelle et de gestion a un impact considérable sur la soutenabilité.