Una terapia sperimentale accresce l’aspettativa di vita dei bambini affetti da un tumore cerebrale molto aggressivo e inoperabile: il glioma diffuso della linea mediana. Con la sopravvivenza media dei piccoli pazienti che passa da meno di 12 mesi dalla diagnosi a circa 24.
Il risultato arriva da uno studio clinico dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù, tra i primi centri a livello internazionale ad aver sperimentato una cura basata sulla caratterizzazione genetica molecolare del tumore di ciascun paziente coinvolto nella ricerca e sull’uso di farmaci ‘target’, cioè mirati. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica Therapeutic Advances in Medical Oncology. In Italia vengono diagnosticati circa 20-25 casi pediatrici all’anno di gliomi localizzati nel ponte, con un picco d’incidenza tra i 5 e i 10 anni di età. La sopravvivenza media è molto bassa (9 -12 mesi) e meno del 2 per cento dei bambini sopravvive a 5 anni dalla diagnosi, nonostante i trattamenti radio e chemioterapici che costituiscono la terapia standard. Contro questo genere di tumori, purtroppo, non è stata ancora individuata una cura efficace.
Lo studio per il trattamento sperimentale dei ‘gliomi del ponte’ è stato condotto dal team multidisciplinare di Neuro-Oncologia (clinici, chirurghi, patologi, biologi) del Bambino Gesù.
In base ai risultati di laboratorio, oltre alla terapia standard, a 9 bambini su 25 è stato possibile somministrare in un secondo momento anche farmaci ‘target’, cioè diretti contro le specifiche mutazioni individuate nel loro tumore. Nei pazienti trattati con la terapia personalizzata non sono stati rilevati effetti collaterali gravi e la sopravvivenza media è passata da meno di 12 mesi dalla diagnosi a circa 24 mesi. «La combinazione di terapia standard e farmaci mirati ha portato a risultati mai ottenuti prima nel trattamento di questa terribile forma di cancro» spiega Angela Mastronuzzi, coordinatrice dello studio e responsabile di Neuro-oncologia, struttura del dipartimento di Oncoematologia, terapia cellulare, terapie geniche e trapianto emopoietico diretto da Franco Locatelli. «Per i gliomi H3K27M alterati oggi non esiste una cura - prosegue Mastronuzzi - ma questi tumori possono esprimere altre anomalie genetiche contro cui abbiamo delle armi. Consentire ai bambini malati di vivere più a lungo significa dare loro una chance in più per beneficiare di nuovi trattamenti via via disponibili o di trial clinici nei quali aggiungere già in prima linea le medicine target. Tutto questo è stato possibile grazie alla stretta collaborazione del team multidisciplinare di Neuro-Oncologia e in particolare del dott. Andrea Carai, neurochirurgo e della dott.ssa Sabrina Rossi anatomo-patologa, che hanno permesso di ottimizzare il percorso di questi pazienti».
