Leucemia, nuova pillola ottiene la remissione completa nel 30% dei malati terminali. Come funziona

Sopravvivono solo il 25% delle persone dopo 3 anni dalla diagnosi della leucemia mieloide acuta. Ma ora una nuova pillola rinnova le speranze per una cura completa. Il farmaco sperimentale ha ottenuto la completa remissione del cancro in 18 pazienti che erano praticamente condannati a morte. Si chiama revumenib e ha ottenuto la completa scomparsa dei segni del cancro in quasi un partecipante su tre in uno studio clinico condotto negli Stati Uniti. "Riteniamo che questo farmaco sia straordinariamente efficace e speriamo che sia disponibile per tutti i pazienti che ne hanno bisogno", afferma Ghayas Issa dell'MD Anderson Cancer Center dell'Università del Texas.

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Cos'è la leucemia mieloide acuta

La leucemia mieloide acuta colpisce quella che si può definire la "fabbrica" delle cellule del sangue, ovvero il midollo delle ossa.

Cosa provoca? La produzione incontrollata di cellule difettose. È quello che è successo al 23enne architetto lituano Algimante Daugelaite . Dopo due trapianti di midollo osseo dalla sorella e il fallimento di tutte le cure, i suoi medici stavano già pensando alle cure palliative per alleviare semplicemente le sue sofferenze. “Ero disperato, è stato come vivere un film orribile. Sentivo che la morte era imminente e avevo solo 21 anni”, ricorda. Esattamente due anni fa ha iniziato a prendere le pillole di revumenib, è riuscito a finire la laurea e oggi lavora normalmente in uno studio di architettura a Copenhagen.

Nature research paper: The menin inhibitor revumenib in KMT2A-rearranged or NPM1-mutant leukaemia https://t.co/sNS7P0QMBk

— nature (@Nature) March 15, 2023

Come funziona e quando

Il farmaco non funziona in tutti i casi. I ricercatori si sono concentrati su due sottotipi genetici in cui una proteina chiamata menina facilita la progressione della leucemia. Revumenib si lega a questa proteina e la inibisce, grazie alla sua contorta ricetta chimica: 32 atomi di carbonio, 47 di idrogeno, uno di fluoro, sei di azoto, quattro di ossigeno e uno di zolfo. Questa formula, C32H47FN6O4S , ha finora salvato la vita a 18 persone. I promettenti risultati sono stati pubblicati questo mercoledì sulla rivista Nature.

La strategia

"La strategia sarà quella di combinare questi nuovi farmaci con i classici farmaci chemioterapici o con altri approcci", afferma a El Pais. Il meccanismo d'azione di revumenib, l'inibizione della proteina menina, è nuovo. Una mezza dozzina di aziende farmaceutiche stanno sviluppando farmaci utilizzando la stessa tattica, quindi il successo di revumenib sarebbe una buona notizia per il resto degli inibitori della menina. L'oncologo Ghayas Issa stima che queste nuove pillole possano giovare a quasi 400.000 persone affette da leucemia acuta resistente.

Il punto debole

Revumenib ha un punto debole, ammette un altro degli scienziati che hanno guidato le prove, l'ematologo Eytan Stein , del Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York. “Il principale tallone d'Achille sembra essere lo sviluppo di mutazioni nel sito di legame di questo farmaco, che genera resistenza”, spiega il ricercatore. Revumenib ha avuto una sorta di effetto benefico nella metà dei 60 partecipanti alla sperimentazione clinica, ma in alcuni pazienti la proteina menina è leggermente cambiata ed è emersa resistenza al trattamento, proprio come i batteri che mutano e tollerano gli antibiotici.