Tra le terapie sperimentali contro il cancro, esistono trattamenti molto costosi che però stanno dando ottimi risultati. Stiamo parlando delle terapie geniche Car-t, (acronimo dall’inglese “Chimeric Antigen Receptor T cell therapies” ovvero “Terapie a base di cellule T esprimenti un Recettore Chimerico per antigene”). Si tratta di nuove terapie personalizzate che agiscono direttamente sul sistema immunitario del paziente, per renderlo in grado di riconoscere e distruggere le cellule tumorali.
Alcuni pazienti che hanno esaurito ogni altra opzione, e che secondo i medici hanno pochi mesi di vita davanti a loro, sono riusciti a guarire. Nei trial clinici, tutti i segni del cancro sono scomparsi in oltre l’80 per cento dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta, il tipo di cancro più comune nei bambini, dopo l’immunoterapia a base di Car-T.
Il Daily Mail racconta la storia di Emily Whitehead, oggi sedicenne, che nel 2012 fu la prima bambina a ricevere questa terapia sperimentale. Quando i suoi genitori decisero di sottoporla a questo trattamento, allora rivoluzionario, al Children’s Hospital di Filadelfia. La piccola aveva sei anni e la sua forma di leucemia resisteva a qualunque terapia.
Leucemia, scoperta una nuova immunoterapia contro la malattia residua nascosta
Oggi la terapia a base di cellule Car-T è stata approvata nella Ue, e rappresenta, secondo le linee guida dell’Aifa, “la prima forma di terapia genica approvata per il trattamento
della leucemia linfoblastica B e di alcune forme aggressive di linfoma non-Hodgkin”. Sono due i trattamenti in commercio, a base di Kymriah (tisagenlecleucel) e Yescarta (axicabtagene ciloleucel), autorizzati nel 2018 per curare pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni di età affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B che non abbiano mai risposto alla chemioterapia”, o che siano in recidiva, ed anche pazienti con linfoma.
Ora la ricerca sta compiendo ulteriori passi avanti, e i primi risultati di nuovi studi suggeriscono che queste terapie possano essere utili anche a combattere anche tumori solidi. Una nuova generazione di cellule Car-T sono state infatti sviluppate per trattare mesotelioma, cancro ocarico, e il glioblastoma (un tumore maligno che colpisce il cervello). I primi esperimenti si sono rivelati efficaci sulle cavie in laboratorio, e non hanno causato effetti collaterali, secondo uno studio pubblicato su Science Translational Medicine.
Very cool design. Locally activated, peptide toxin targeted CAR-T for GBM. Chlorotoxin-directed CAR T cells for specific and effective targeting of glioblastoma | Science Translational Medicine https://t.co/sVY7QZGBk5
— John Connolly (@hotirishmonkey) March 4, 2020
L’uso attuale di questa terapia genica potrebbe essere “solo la punta dell’iceberg”, ha detto al MailOnline Andrew Furness, oncologo del Royal Marsden Hospital di Londra. “Medici e ricercatori stanno lavorando senza sosta per estendere queste terapie a molti altri pazienti”.
Le Car-T vengono create per distruggere cellule del cancro, ma questo processo è lungo, complesso e costoso.
Soltanto dopo, queste cellule vengono modificate in laboratorio, grazie a un virus inerte, per spingerle a riconoscere ed attaccare il cancro. Poiché certi tipi di tumori producono in quantità un certo tipo di proteina, le cellule vengono istruite per colpirla. Nel caso della leucemia linfoblastica, si produce CD19, che diviene il bersaglio della terapia genica.
Le cellule T così modificate restano quindi nel corpo, come un “farmaco vivente”, che previene il ritorno della malattia.
Lo scorso gennaio, la terapia con cellule T è stato autorizzato anche per un altro tipo di tumore, il linfoma mantellare. E si sta valutando l’ipotesi di ricorrervi prima, e non di utilizzarlo soltanto come ultima risorsa, quando tutti gli altri trattamenti hanno fallito. Non mancano, tuttavia, gli effetti collaterali, come febbre, afasia, tremori, o rari casi di reazioni avverse mortali. I linfociti B per esempio vengono presi di mira, e c’è il rischio di infezioni nel corso del primo anno dopo il trattamento.
Ematologia, le cellule immunitarie del paziente rivoluzionano la cura dei tumori
Ci sono anche difficoltà per il trattamento di tumori solidi, e questo perché, ha raccontato al DailyMail il ricercatore Astero Klampatsa dell’Institute of Cancer Research, “questi hanno un gran numero di cellule tumorali, e non tutte hanno le proteine che vengono riconosciute dalle cellule T”. Inoltre, questi tumori si sono rivelati un ambiente “ostile” per queste cellule. “Le ricerche che stanno cercando di risolvere questi problemi sono in corso, ma è troppo presto per dire se queste terapie geniche si riveleranno efficaci”.