Anemia falciforme, uno studio promuove le trasfusioni di sangue

Giovedì 27 Febbraio 2020
Verso una terapia genica per l'anemia falciforme. Questa patologia in Europa è presente in Italia, Grecia e Albania e proprio il recente sviluppo di tecniche di terapia genica ha portato a esplorare la possibilità di trapiantare cellule staminali ingegnerizzate che raggiungano l'ambiente del midollo osseo dei pazienti affetti da anemia falciforme, reso recettivo e normalizzato tramite trasfusioni croniche di sangue.

Ora uno studio su 'Blood', coordinato dal team dell'ateneo scaligero composto da Lucia De Franceschi, Alessandro Matte, Carmine Carbone, Davide Melisi e Wilson Babu Anand, dottorando con una borsa della Fondazione Cariverona, appartenenti al dipartimento di Medicina diretto da Oliviero Olivieri, ha condotto una ricerca che promuove un regime di trasfusioni di sangue per normalizzare l'ambiente del midollo osseo dei pazienti.

La ricerca, che si è guadagnata la copertina della rivista, è stata condotta in collaborazione con un gruppo statunitense della Harvard Medical School. Il lavoro «ha dimostrato come sia possibile normalizzare l'ambiente patologico e inospitale che si viene a formare nella nicchia midollare vascolare in presenza di anemia falciforme attraverso un regime trasfusionale cronico, per un periodo di 6 settimane, che assicuri una riduzione dei livelli dell'emoglobina patologica Sicke (HbS)», spiega Lucia De Franceschi. Questo ambiente «favorisce infatti eventi di trombosi locale associati a una forte risposta infiammatoria che perpetua e amplifica il danno. Nell'ottica dell'approccio in terapia genica - spiega ancora - questo significa creare un ambiente ospitale per le cellule ingegnerizzate e assicurare un buon attecchimento del trapianto di cellule staminali e il successo terapeutico con guarigione clinica del paziente».

  «Lo studio - prosegue - si è avvalso di un modello murino, che ha permesso di proseguire nelle conoscenze dei meccanismi di danno degli organi che caratterizzano questa malattia cronica invalidante e con alta mortalità». «Questa ricerca ci ha inoltre permesso di delineare dei possibili biomarcatori potenzialmente utili nella selezione del soggetto candidato alla terapia genica - conclude De Franceschi - e nel disegnare i protocolli clinici per preparare il paziente alla terapia genica o trapianto di cellule staminali, massimizzandone il risultato e migliorandone la sopravvivenza».
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