Si apre nell'oncologia una nuova frontiera, quella dei farmaci anti-cancro «con indicazione agnostica», che sono in grado di trattare le neoplasie indipendentemente dall'organo che è stato colpito. L'Aifa, l'Agenzia italiana del farmaco, ha approvato il larotrectinib, in grado di trattare i tumori che sono caratterizzati da una fusione dei geni Ntrk. Sono stati tre gli studi che hanno evidenziato un miglioramento rapido e duraturo della risposta tumorale e della qualità di vita, con un tasso di risposta globale pari al 75%. Larotrectinib può essere considerato un farmaco «jolly», perché colpisce in maniera selettiva alcune mutazioni genetiche, a prescindere dall'organo interessato dalla malattia. «L'approvazione agnostica cambia le prospettive di cura ed è il primo passo per una rivoluzione culturale», dice Saverio Cinieri, direttore dell'Oncologia Medica e Breast Unit dell'Ospedale Perrino di Brindisi e presidente eletto di Aiom, l'Associazione italiana di Oncologia Medica. Per Carmine Pinto, direttore dell'Oncologia Medica del Comprehensive Cancer Centre Ausl-Irccs di Reggio Emilia e presidente Ficog (Federation of Italian Cooperative Oncology Groups), «i dati aggiornati presentati all'ultimo congresso americano di oncologia medica Asco», hanno dimostrato una «durata mediana delle risposte tumorali» di «oltre 4 anni (49,3 mesi) e a 3 anni il 77% dei pazienti era ancora in vita».
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Le ricerche sul farmaco hanno riguardato diversi tumori tra cui quelli a polmone, tiroide, colon, alle ghiandole salivari e i melanomi. Ha mostrato efficacia nei tumori primitivi del sistema nervoso centrale, così come in pazienti con metastasi cerebrali, in età e istologie tumorali diverse. «I tumori con fusione Ntrk si manifestano quando un gene Ntrk si fonde con un altro gene non correlato, producendo una proteina Trk alterata - dicono Anna Sapino, presidente di Siapec-Iap, Società Italiana di Anatomia Patologica e Citopatologia Diagnostica e Antonio Marchetti, coordinatore del Gruppo Italiano di Patologia Molecolare e Medicina Predittiva della stessa società - I pazienti candidati al trattamento con farmaci agnostici devono essere selezionati sulla base della presenza delle alterazioni molecolari, attraverso test diagnostici specifici. In questo senso Siapec ha realizzato una vera e propria Rete nazionale di laboratori ad alta tecnologia».