Bristol Myers Squibb annuncia che la Commissione europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio per azacitidina in compresse come terapia di mantenimento nei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta che hanno raggiunto la remissione completa o in remissione completa con recupero parziale dell'emocromo, dopo terapia di induzione, con o senza trattamento di consolidamento, e non candidabili al trapianto di cellule ematopoietiche staminali, compresi quelli che hanno scelto di non procedervi. L'azienda sottolinea che «azacitidina è la prima terapia orale di mantenimento che ha dimostrato una sopravvivenza globale significativa e ha mostrato un beneficio di sopravvivenza libera da recidiva nei pazienti con una vasta gamma di sottotipi di leucemia mieloide acuta».

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Leucemia mieloide acuta, l'approvazione del farmaco

L'approvazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio di tipo centralizzato consente l'utilizzo di azacitidina in tutti gli Stati membri dell'Unione Europea, Norvegia, Islanda e Liechtenstein. Si basa sui risultati dello studio di Fase 3 Quazar Aml-001 su 472 pazienti. «Nell'Unione Europea - evidenzia Andrew Wei, sperimentatore principale dello studio - c'è un bisogno non soddisfatto rispetto alle opzioni terapeutiche di mantenimento della leucemia mieloide acuta poiché le risposte alla terapia di induzione possono essere di breve durata e il rischio di recidiva è alto, specialmente per i pazienti non eleggibili al trapianto di cellule staminali. L'approvazione di azacitidina orale offre la possibilità di apportare un beneficio clinico e cambiare il paradigma terapeutico dei pazienti con leucemia mieloide acuta, in una gamma di sottotipi».

La leucemia mieloide acuta è una delle forme più comuni di leucemia acuta negli adulti. L'incidenza globale stimata è di 350.000 casi e il tasso stimato di sopravvivenza a 5 anni in Europa è del 17%. «L'approvazione di azacitidina orale - conclude Noah Berkowitz, vicepresidente senior, Hematology Development, Bristol Myers Squibb - rappresenta un progresso significativo per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta, con necessità di terapie di mantenimento per questo tumore aggressivo del sangue. Collaboriamo con gli Stati membri dell'Unione Europea per rendere azacitidina orale disponibile il più presto possibile per i pazienti eleggibili».