Il concetto di 'medicina personalizzata' può diventare 'ad personam', con trattamenti studiati e testati per un singolo paziente. Lo ha dimostrato il caso...
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La paziente, Mila Makovec, ha avuto a sei anni nel 2016 una diagnosi di malattia di Batten, un problema neurologico per cui non esiste cura.
Dopo un anno di cura, scrivono gli autori, la bambina ha mostrato una diminuzione delle convulsioni di cui soffriva, anche se su altri problemi, come la cecità, non ci sono ancora miglioramenti, e la terapia non sta mostrando effetti collaterali. Il procedimento, spiegano gli autori, potrebbe essere usato in circa il 10% delle malattie neurologiche ereditarie, e lo stesso gruppo, guidato da Timothy Yu, sta già lavorando ad un altro farmaco che si spera di poter utilizzare su un paziente a breve.
«La creazione di milasen in un tempo così ridotto - concludono gli autori - è uno straordinario precedente che pu rivoluzionare come le malattie genetiche vengono trattate». Questo tipo di procedura, sottolineano in un editoriale di accompagnamento alcuni esperti dell'ente statunitense oper i farmaci Food and Drug Administration (Fda), non è priva di problemi etici. «Ad esempio i regolatori devono decidere quanti dati di laboratorio sono necessari per dimostrare che il trattamento può funzionare - scrivono - e come misurare se la terapia effettivamente può aiutare il paziente». Leggi l'articolo completo su
Il Mattino