Sla, dall'India il farmaco della speranza: via alle somministrazioni sperimentali

Nuove speranze di cura per i malati campani di sclerosi laterale amiotrofica (Sla) una grave e invalidante malattia che colpisce le terminazioni nervose. La Regione Campania accogliendo, le pressanti e giustificate richieste delle associazioni dei pazienti, ha acquistato direttamente sul mercato estero, in India, le prime dosi di un farmaco (Edaravone il nome della molecola) che in clinica si è rivelato in grado di rallentare moderatamente la degenerazione motoria causata dalla malattia. Il trattamento per circa 50 pazienti (il 10 per cento circa dell’intera platea del malati censita in Campania), è già iniziato e prevede una sorta di stop&go con cicli di somministrazione della durata di 2 settimane, da replicare dopo una successiva momentanea sospensione della cura. Una terapia che comunque è riservata a un ristretto numero di pazienti in base a precisi criteri di arruolamento. Il protocollo prevede che la somministrazione sia per ora limitata a 3 dei 6 centri di riferimento regionali (Policlinico Federico II, Ateneo Vanvitelli e Ruggi di Salerno), mentre restano al palo i centri ospedalieri delle province di Avellino, Benevento e Caserta, sia per la mancanza di malati candidati alla cura sperimentale sia perché i pochi che ci sarebbero potranno essere seguiti anche a domicilio attivando i relativi percorsi in carico alle Asl. 
 
La terapia con Edaravone negli ultimi mesi ha avuto un boom a livello mondiale dopo che, a maggio dello scorso anno è stato approvato, per la prima volta dopo 20 anni, negli Stati Uniti. Qui la Food and drug administration (Fda), l’ente che sovrintende all’autorizzazione dei nuovi farmaci, ha dato l’ok al medicinale dopo la sperimentazione su 137 pazienti colpiti appunto dalla sclerosi amiotrofica laterale. In quello studio i malati che hanno ricevuto il farmaco hanno evidenziato un deciso rallentamento nella progressione della malattia, che porta alla paralisi completa fino alla morte. 

Somministrato per infusioni endovena giornaliere per due settimane consecutive e poi ad intervalli di due settimane, il farmaco presenta però rischi di effetti collaterali (difficoltà respiratorie e shock anafilattico) che vanno strettamente monitorati in ambiente ospedaliero. Per questo i centri campani hanno scelto la somministrazione solo ad alcuni malati in base alle condizioni cliniche e in ambiente ospedaliero protetto. Il medicinale ha un prezzo di mercato molto alto circa mille euro per infusione e per questo è stato scelto il mercato indiano dove invece è reperibile a condizioni economicamente molto più vantaggiose. In Italia l’Aifa, l’Agenzia Italiana del farmaco, non ha ancora autorizzato la commercializzazione mentre ha accolto la domanda di inserimento del farmaco (già presente sul mercato estero dove era utilizzato da venti anni, soprattutto in Giappone, nel trattamento dell’Ictus) nella lista dei farmaci che, in base a una legge del 1996 consente di erogare a carico del Servizio sanitario nazionale la cura su parere positivo della Commissione tecnica e scientifica consultiva dell’Aifa laddove, come in questo caso, non vi è alternativa terapeutica valida. 

Un iter che vale anche per i medicinali innovativi in commercio in altri Stati ma non sul territorio nazionale, medicinali ancora non autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica, farmaci che sono impiegati con un’indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata. Aifa dunque ha dato il via libera alla prescrizione del farmaco solo da parte di uno specialista neurologo ed esclusivamente per i pazienti che abbiamo determinate caratteristiche cliniche. Tra queste la comparsa della malattia da non oltre due anni, una disabilità moderata e una buona funzionalità respiratoria.