Il piccolo Simone avrà accesso alle cure di cui ha bisogno. La notizia l'ha data il premier Giorgia Meloni, raccontando della famiglia del bambino affetto da deficit di AADC (deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici), una rara malattia neurometabolica ereditaria, a trasmissione autosomica recessiva, causata da mutazioni bialleliche nel gene DDC.
«Ho letto la lettera del papà del piccolo Simone, affetto da deficit di AADC, una malattia genetica rara, e oggi sono felicissima di annunciare che avrà pieno accesso alle cure di cui ha bisogno.
L'appello della famiglia di Simone
«Mio figlio - scriveva il padre, Sebastiano, nel suo appello - non parla e non cammina, e questi sono solo alcuni dei sintomi che gli causa la malattia da cui è affetto dalla nascita. In tutta Italia ci sono solamente 16 casi di questa malattia e Simone è l'unico che ha tutti i requisiti per ricevere la terapia genica, che può essere eseguita al Policlinico Umberto I di Roma, unico centro autorizzato in Italia». Si tratta di una terapia con una lunga sperimentazione alle spalle, approvata dall'Ema. E il genitore chiedeva aiuto per non «essere vittime della burocrazia italiana, che toglie il futuro a nostro figlio, non possiamo più aspettare che si mettano d'accordo per far sì che Aifa dia il via libera alla somministrazione del farmaco».