Dalla terapia genica allo studio delle vescicole extracellulari come nuovi biomarcatori. Dalla correzione dei difetti della sintesi delle proteine al ruolo delle cellule gliali. Sono alcuni degli ambiti di ricerca dei 7 progetti vincitori del Bando 2021 sulla Sclerosi laterale amiotrofica (Sla) che AriSLA ha finanziato con 874.950 euro. Tre di essi sono «Full Grant» e quattro sono «Pilot Grant», tutti molto innovativi, alcuni con l'obiettivo di esplorare ambiti ancora poco noti. I progetti sono stati illustrati dai ricercatori che li coordinano in occasione dell'evento 'Ansa Incontra' dedicato alla Sla. Eccoli in sintesi.
'EVTestInALS' (Full Grant), coordinato da Manuela Basso del Dipartimento di Biologia Cellulare, Computazionale e Integrata (Cibio) dell'Università degli Studi di Trento, punta a comprendere se le vescicole extracellulari derivate da sangue periferico e liquido cerebrospinale di pazienti con Sla, raccolte in momenti successivi, possano essere usati come biomarcatori di prognosi e progressione. (Partner: Andrea Calvo, Città della Salute e della Scienza di Torino e Dipartimento di Neuroscienze 'Rita Levi Montalcini', Università degli Studi di Torino; Valentina Bonetto, Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri Irccs, Milano; Francesco Rinaldi, Dipartimento di Matematica 'Tullio Levi-Cività, Università degli Studi di Padova).
'Gattals' (Full Grant), è coordinato da Valentina Bonetto dell'Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri Irccs di Milano e si propone di verificare in modelli preclinici di malattia l'efficacia di un approccio di terapia genica mirato a ridurre la tossicità legata a Tdp-43. (Partner: Manuela Basso, del Dipartimento di Biologia Cellulare, Computazionale e Integrata (CIBIO) dell'Università degli Studi di Trento). Ambito: pre-clinica. Valore: 240.000 euro. Durata 36 mesi.
'Switchals' (Full Grant), coordinato da Mauro Cozzolino dell'Istituto di Farmacologia Traslazionale del Cnr di Roma, ha l'obiettivo di sviluppare approcci terapeutici basati sugli oligonucleotidi antisenso per correggere i difetti della sintesi della proteina hnRNPA2/B1. (Partner: Nadia D'Ambrosi, Dipartimento di Biologia, Università degli Studi di Roma Tor Vergata). Ambito: pre-clinica. Valore: 160.000 euro. Durata 24 mesi.
'Senals' (Pilot Grant) coordinato da Alice Migazzi del Dipartimento di Biologia Cellulare, Computazionale e Integrata (CIBIO), Università degli Studi di Trento, vuole comprendere se l'alterata comunicazione tra neuroni e glia, mediata dal rilascio di vescicole extracellulari alterate, sia responsabile dell'induzione del danno al Dna e della morte dei neuroni. Ambito: base. Valore: 59.950 euro. Durata 12 mesi.
'mitoALS' (Pilot Grant) è coordinato da Elena Ziviani del Dipartimento di Biologia dell'Università degli Studi di Padova, si propone di indagare se un miglioramento del cosiddetto «controllo qualità mitocondriale» abbia un effetto protettivo sulla Sla. Ambito: base. Valore del progetto 60.000 euro. Durata 12 mesi.
'ReNicALS' (Pilot Grant), coordinato da Savina Apolloni del Dipartimento di Biologia dell'Università degli Studi di Roma Tor Vergata vuole verificare l'efficacia del farmaco niclosamide nel rallentare la progressione della malattia in due modelli murini. Ambito: pre-clinica. Valore: 60.000 euro. Durata 12 mesi.
'Breath' (Pilot Grant), coordinato da Michela Rigoni del Dipartimento di Scienze Biomediche dell'Università degli Studi di Padova, ha l'obiettivo di comprendere gli effetti di un attivatore del recettore Cxcr4 sulla rigenerazione della giunzione neuromuscolare (Nmj), il sito di neurotrasmissione tra motoneurone e muscolo. Ambito: pre-clinica. Valore: 55.000 euro. Durata 12 mesi.