Leucemia linfoblastica acuta B resistente alle terapie: una diagnosi che suonava come una drammatica condanna per un bambino napoletano di soli 4 anni e i suoi genitori. E invece grazie alla terapia innovativa Car-T il piccolo è salvo. A distanza di un mese dalla somministrazione al Santobono-Pausilipon la malattia è in totale remissione. Sembra un miracolo ma in realtà è il frutto dell’innovazione nel trattamento di alcuni tumori del sangue e in prospettiva anche di altri tipi di cancro nel bambino e nell’adulto.
La diagnosi di leucemia era arrivata ad agosto del 2022, a maggio 2023 dopo a chetino e in una finestra libera da malattia si era provato l’autotrapianto di midollo osseo ma a novembre dell’anno scorso era apparsa la recidiva. A quel punto il team dell'unità di Trapianto di cellule ematopoietiche e Terapie cellulari del Santobono-Pausilipon diretta da Francesco Paolo Tambaro, ha deciso di procedere con le Car-T, unica opzione percorribile. La cura ha avuto successo.
«Si tratta - avverte Rodolfo Cotenna, pediatra e manager del Santobono - della prima somministrazione delle Car-T in età pediatrica in Campania e nel Sud. Un risultato importantissimo per la sanità regionale».
«Le Car-T (Chimeric Antigens Receptor Cells-T) - aggiunge Tambaro - sono una terapia innovativa e personalizzata che può essere somministrata solo in presenza di precise indicazioni cliniche. Sfrutta il potenziale delle cellule T del sistema immunitario che vengono modificate geneticamente dopo un prelievo di sangue, e armate per attaccare e distruggere le cellule cancerose in maniera mirata ed efficace anche nei pazienti che non rispondono alle terapie tradizionali o al trapianto. L'infusione è stata effettuata a febbraio».
Il piccolo è attualmente sotto monitoraggio e sarà a breve dimesso. I prossimi mesi saranno determinanti per la ulteriore valutazione riguardo alla definitiva remissione della malattia. «La terapia genica è il futuro e offre una nuova speranza terapeutica per i piccoli pazienti affetti da tumori del sangue resistenti alle terapie tradizionali che, prima, erano costretti a rivolgersi a centri fuori regione», conclude Cotenna.
In effetti su questo fronte la Campania è da considerare una regione virtuosa: nell’ultimo anno è stata l'unica in Italia ad aver impiegato per intero la fetta da 80 milioni della torta nazionale da 1,1 miliardi destinata alle regioni per le terapie innovative. La ritrosia a spendere di molte compagini è riferita alla prospettiva, dopo un triennio, di accollare ai bilanci regionali i costi dell'innovazione. Passi avanti ci sono anche sul fronte organizzativo: la Regione ha avviato la realizzazione della rete dei centri ematologici sul modello delle rete oncologica.
Quest'ultima nel 2023 si è piazzata al quinto posto in Italia (dati Agenas) per performance, efficacia e tempestività delle cure invertendo, per la prima volta da 20 anni, anche la migrazione sanitaria dove sono stati recuperati circa 40 milioni sulla spesa storica. Dal primo uso sperimentale, 10 anni fa, su una bambina di 7 anni al Children’s Hospital di Philadelphia le Car-T hanno dimostrato di essere in grado di cambiare la storia clinica dei pazienti pediatrici e adulti anche in fase avanzata di varie linee di malattie oncoematologiche con una sopravvivenza che va dal 40 al 60 per cento.
In Campania, dal 2019 a oggi al Policlinico Federico II, presso l'unità diretta da Fabrizio Pane sono stati reclutati 39 pazienti di cui 31 infusi. Su 650 procedure effettuate in Italia la Campania ne ha messe in atto circa il 5% a fronte del 10 per cento di fabbisogno stimato. Oltre al policlinico e al Santobono, già autorizzati, si è aggiunto di recente il Moscati di Avellino e sono in fase di certificazione il Cardarelli e il Ruggi di Salerno. Il Pascale le utilizza nell’ambito della ricerca. In vista c’è l’allargamento dell’uso di queste terapie anche nel Mieloma e in seconda linea del linfoma diffuso a grandi cellule B.