Una supercura per salvare Gianni: costa 300mila euro ma la guarigione è quasi certa

Gianni, 14 anni (il nome è di fantasia) è di Pozzuoli ed è malato di leucemia acuta di tipo B. Le ha provate tutte per curarsi da quando aveva 8 anni. Neanche il trapianto di midollo osseo, donato dal padre nel 2013, è riuscito a frenare la ripresa della malattia, che avanza senza pietà. L'unica speranza per lui è l'immunoterapia Car-t. Un'innovativa cura anticancro messa a punto negli Usa e capace di straordinari successi. Approvata in Europa, in Italia Aifa, l'ente regolatore dei nuovi farmaci, l'ha concessa a un ristretto numero di casi selezionati. Gianni è tra questi. Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia cellulare genica del Bambin Gesù di Roma, gliel'ha prescritta: basta una sola somministrazione e le percentuali di guarire definitivamente diventano quasi una certezza. Unico limite, il costo. Una fiala costa oltre 300mila euro e richiede una complessa procedura. L'Asl Napoli 2 Nord non si è tirata indietro, il manager ha firmato l'ordine di acquisto. Il farmaco sarà somministrato in un'unica soluzione al Bambin Gesù di Roma nelle prossime settimane.

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Per preparare la fiala sono state prelevate le cellule del paziente (i Linfociti T) ed è stato modificato il Dna introducendo un recettore particolare, che come un mirino infallibile darà la caccia alle cellule malate fino ad annientarle. Un'infusione somministra da 10 a 250 milioni di cellule che aggrediscono fino a sconfiggere le cellule tumorali. «Uno dei principi fondamentali del nostro sistema sanitario - dice il manager dell'Asl Antonio D'Amore - è garantire l'universalità delle cure. Tutti insieme, come collettività, ci facciamo carico del costo delle cure di chi ne ha bisogno. Come medici e come amministratori abbiamo il dovere di garantire che le risorse vengano investite correttamente per i casi in cui ce n'è necessità. Noi tutti speriamo che Gianni guarisca». I farmaci Car-T sono stati autorizzati presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B, resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa, e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Anche il Pascale, presso l'unità diretta da Paolo Ascierto, sta sviluppando un super laboratorio finanziato dalla Regione. I Car-t sono ultima frontiera dell'immunoterapia contro i tumori.

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In Campania i primi trattamenti sono tuttavia già partiti a dicembre scorso al policlinico di Napoli Federico II grazie a un'intesa firmata con l'ospedale Bambin Gesù di Roma. Qui lavorano due ricercatori campani, Elena Quintarelli (che si è formata presso la cattedra partenopea di Oncoematologia diretta da Fabrizio Pane, maturando una lunga esperienza all'estero) e Biagio De Angelis, entrato stabilmente nella squadra del Bambin Gesù presso il dipartimento diretto da Locatelli. «L'approccio terapeutico di Car-t - avverte Pane - offre opportunità sorprendenti ma, per la sua complessità, deve incontrare gestione adeguata». Insieme a Sabino De Placido (ordinario di Oncologia medica) Pane sta sviluppando i primi trattamenti in accordo con il Bambin Gesù che produce in questo caso in proprio i farmaci. Al momento sono un paio le big company che producono il kit ma dall'Oriente si affacciano nuovi competitor. Uno dei nodi sono i costi elevati dei kit. Negli Usa il trattamento per i due protocolli autorizzati (Kymriah o Yescarta) costa fra i 350.000 e i 450.000 dollari. In Europa le cifre sono poco inferiori. Numerosi i potenziali pazienti. Dunque è necessario individuare sistemi che rendano sostenibile la cura e ne estendano l'accesso.